骨髄腫

プレスリリース

NAE阻害剤pevonedistat、米で高リスク骨髄異形成症候群に対する画期的治療薬に指定【武田薬品工業】

 当社はこのたび、開発中のpevonedistatについて、高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)に対して米国食品医薬品局(FDA)よりBreakthrough Therapyの指定を受けましたのでお知らせします。ファースト・イン・クラスのNEDD8活性化酵素(NAE)阻害剤であるpevonedistatは、HR-MDSに対する10年以上ぶりの新規治療となる可能性があり、これまで脱メチル化薬(HMA)単独療法に限定されていた治療オプションの拡大につながります。現在でも、HR-MDS患者さんの治療には課題が残っています。

・臨床第2相試験の成績に基づく指定で、HR-MDS治療薬に対する高いニーズを示す
・Pevonedistatは、HR-MDSに対する10年以上ぶりの新規治療オプションとなる可能性

2020-07-31
武田薬品工業